jan82018
Ndizet një dritë shprese për sëmundjen e huntingtonit
Në të parin studim mbi njeriun, bari eksperimental Ionis-HTTRx, zhvilluar nga Ionis Pharmaceuticals, ka ulur me sukses nivelin e proteinës mutante huntingtin (mHTT) në lëngun spinal të pacientëve me sëmundjen e huntingtonit. Këtë e thotë Sarah Tabrizi (Universiteti i Londrës), eksperimentuesja kryesore e studimit të fazës 1 dhe 2 të këtij bari.
"Rezultatet e këtij studimi kanë një rëndësi revolucionare për pacientët me sëmundjen e huntingtonit dhe për familjet e tyre. Vetëm në Shtetet e Bashkuara, rreth 30.000 vetë kanë simptomat e sëmundjes së huntingtonit dhe më shumë se 200.000 rrezikohen ta trashëgojnë këtë sëmundje. Kjo është e para herë që një bar arrin të ulë nivelin e proteinës që e shkakton këtë sëmundje në sistemin nervor. Ai ka rezultuar i sigurt dhe është toleruar mirë. Tani është e rëndësishme të kalojmë menjëherë në një studim më të gjerë për të testuar nëse ky bar është në gjendje të ngadalësojë përparimin e sëmundjes", ka sqaruar Tabrizi.
Kërkuesit kanë rekrutuar 46 pacientë me sëmundjen e huntingtonit në fazën e saj fillestare, pranë nëntë qendrave në Mbretërinë e Bashkuar, në Gjermani dhe në Kanada. Çdonjëri nga pacientët ka marrë në mënyrë rritëse katër doza të Ionis-HTTRx, gjatë periudhës së studimit, ose placebo, në formën e injektimit në lëngun spinal. Trajtimi me Ionis-HTTRx ka sjellë një reduktim të dukshëm të mHTT-së, që ka qenë i varur nga doza. Një komitet i pavarur për sigurinë, ka thënë se bari është i sigurt dhe i tolerueshëm. Aktualisht, po zhvillohet një studim shtesë i hapur për pacientët që kanë plotësuar studimin e fazës 1 dhe 2. Ionis Pharmaceuticals dhe partneri i tij i zhvillimit Roche, do t'i paraqesin rezultatet e këtij studimi në kongreset që do të zhvillohen në gjysmën e parë të këtij viti dhe parashikojnë t'i publikojnë ato në një revistë mjekësore. Roche-ja do të marrë përsipër përgjegjësinë për zhvillimet e fundit, aktivitetet rregullatore dhe ato të marketingut të barit. Administrata e Ushqimit dhe e Barnave në Shtetet e Bashkuara dhe Agjencia Europiane për Barnat i kanë dhënë Ionis-HTTRx-it, emërtimin e barit jetim.
Ionis Pharmaceuticals - Press release
http://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-pharmaceuticals-licenses-ionis-htt-rx-partner-following