sht62018
Hematologji. Miratohet në Europë bari për trajtimin e çrregullimeve të rralla të koagulimit
Komisioni Europian ka dhënë autorizim për hedhje në treg të caplacizumabit, një bar i indikuar për trajtimin e të rriturve që kanë pasur një episod të purpurës trombotike trombocitopenike të fituar (aTTP), një çrregullim i rrallë i koagulimit. Caplacizumabi është terapia e parë e indikuar specifikisht për trajtimin e aTTP-së. Këtë e bën të ditur një njoftim nga Sanofi që thekson se aTTP-ja është një patologji autoimune e koagulimit të gjakut që në shumë raste, ka rezultat fatal.
Ajo karakterizohet nga formimi i gjerë i koagulimeve në enët e vogla të gjakut në të gjithë trupin, duke çuar në trombocitopeni të rëndë (numër shumë i ulët i trombociteve), anemi hemolitike mikroangiopatike (humbja e qelizave të kuqe të gjakut për shkak të shkatërrimit), ishemi (furnizim i kufizuar me gjak i indeve) dhe dëmtim të organeve, veçanërisht në tru dhe në zemër. Pavarësisht standardit aktual të trajtimit, i cili ka të bëjë me plazmaferezën e përditshme (PEX) dhe imunosupresionin, episodet e attP-së janë ende të lidhura me një normë të vdekshmërisë që shkon në 20%, me pjesën më të madhe të vdekjeve që ndodhin brenda 30 ditëve nga diagnostikimi.
"Purpura trombotike trombocitopenike e fituar është një sëmundje shkatërruese. Shumë pacientë që trajtohen me standardin aktual, vazhdojnë t'i ekspozohen rrezikut për zhvillim të komplikacioneve trombotike akute, mes të cilave infarkti dhe iktusi, sëmundje të përsëritura, mungesa e përgjigjes ndaj trajtimit, deri në vdekje", thotë Marie Scully, profesore e hematologjisë në Universitetin e Londrës.
"Miratimi i caplacizumabit ofron një mundësi të rëndësishme trajtimi shtesë për pacientët europianë, pasi ajo mund të reduktojë ndjeshëm kohën e normalizimit të numrit të trombociteve dhe të nxisë një zvogëlim klinikisht të konsiderueshëm të recidivave". Caplacizumabi, thekson shënimi, është zhvilluar nga Ablynx, një kompani e Sanofit. Sanofi Genzyme, divizioni i kujdesit special të Sanofit, do të punojë me autoritetet kompetente vendore të vendeve të ndryshme evropiane për ta vënë caplacizumabin në dispozicion të pacientëve që kanë nevojë për të.
"Miratimi i caplacizumabit ofron shpresa të reja për njerëzit e diagnostikuar me aTTP, të cilët deri më tani janë përballur me një sëmundje shumë të vështirë, me mundësi të kufizuara trajtimi", thotë Bill Sibold, zëvendëspresident ekzekutiv dhe shef i Sanofi Genzyme-s. "Ky miratim është një hap i ri drejt qëllimit për t'u bërë kompania lider në fushën e sëmundjeve të rralla të gjakut. Ne jemi të ngazëllyer nga mundësia për të vazhduar zgjerimin e aktivitetit tonë në sëmundjet e rralla të gjakut dhe për të ndihmuar shumë njerëz me sëmundje serioze".