sht262018
Skleroza e shumëfishtë. CHMP-ja mbështet përdorimin pediatrik të fingolimodit
Komiteti i Produkteve Mjekësore për Përdorim Njerëzor (CHMP), në Agjencinë Europiane të Barnave (EMA) ka rekomanduar miratimin e fingolimodit për trajtimin e fëmijëve dhe adoleshentëve të moshës 10-17 vjeç, me forma recidive-remituese të sklerozës së shumëfishtë (SMRR). Nëse miratohet, ky bar do të jetë terapia e parë orale që modifikon sëmundjen për këta pacientë, bazuar në një test klinik të kontrolluar dhe me përzgjedhje rastësore.
Këtë e ka bërë të ditur një shënim i Novartisit, që nënvizon se, në krahasim me të rriturit, popullsia e pacientëve pediatrikë përjetojnë dy deri në tre herë më shumë rifillime, të cilat shoqërohen shpesh me një prognozë më të ashpër dhe me një paaftësi më të hershme, krahasuar me sklerozën e shumëfishtë me fillim në moshë të rritur. Nëse miratohet, fingolimodi do të përballojë nevojën urgjente të paplotësuar të këtyre pacientëve të rinj. Ky autorizim tregtimi do ta zgjeronte grupmoshën e pacientëve të përshtatshëm për fingolimod, një nga trajtimet për sklerozën e shumëfishtë, të përshkruar më gjerësisht në mbarë botën, që më parë, në Europë, është miratuar vetëm për të rriturit me SMRR, duke nisur nga mosha 18-vjeçare.
"Jeta e fëmijëve (nga sportet në shkollë e deri te marrëdhëniet shoqërore dhe familjare) ndikohen jashtëzakonisht shumë nga fillimi i hershëm i sklerozës. Ne duhet të adresojmë nevojën urgjente për trajtime të reja dhe efektive dhe, me fingolimodin, tani kemi mundësinë të bëjmë një ndryshim thelbësor për pacientët pediatrikë", tha Paul Hudson, drejtor ekzekutiv i Novartis Pharmaceuticals.
"Mendimi pozitiv i sotëm i CHMP-së përfaqëson një hap thelbësor përpara për fëmijët dhe adoleshentët e prekur nga skleroza", tha Pedro Carrascal, President i Platformës Europiane të Sklerozës së Shumëfishtë. "Pacientët e rinj europianë dhe familjet e tyre, të cilët kanë shpresuar për terapinë efektive të modifikimit të sëmundjes, së shpejti mund të kenë një mundësi të re terapeutike për të lehtësuar ndikimin shkatërrues të kësaj sëmundjeje".
Mendimi pozitiv i CHMP-së është i bazuar në PARADIGMS, një studim klinik mbi sklerozën e shumëfishtë (i pari i këtij lloji), i projektuar posaçërisht për fëmijët dhe adoleshentët e moshës 10-17 vjeç. Rezultatet e studimit të fazës III, double-blind, me përzgjedhje rastësore dhe shumëqendror mbi fingolimodin, përkundër interferon beta-1a-së, tregojnë se, në krahasim me interferon beta-1a, fingolimodi ka reduktuar në mënyrë të konsiderueshme (82%) normën vjetore të rikthimit (diferenca relative interferon beta-1a, p <0.001) dhe ka vonuar kohën e rikthimit të parë. Përveç kësaj, ai ka reduktuar ndjeshëm (53% - p <0.001) numrin e lezioneve T2 (të reja, apo të zgjeruara së fundi) deri në 24 muaj dhe shkallën vjetore të humbjes së vëllimit cerebral (40%). Të dhënat e plota të studimit PARADIGMS, u botuan kohët e fundit në "The New England Journal of Medicine".
Komisioni Evropian do të shqyrtojë mendimin e CHMP-së dhe duhet të nxjerrë vendimin e tij përfundimtar brenda tre muajve. Fingolimodi ka marrë miratimin e FDA-së për trajtimin e fëmijëve dhe adoleshentëve me sklerozë të shumëfishtë, nga 10 vjeç, më 11 maj 2018.