Administrata e Barnave dhe Ushqimit në SHBA ka përcaktuar Nivolumab-in (me statusin e barit jetim) si trajtim inovativ, pasi është vërtetuar se është në gjendje të ofrojë një përmirësim thelbësor në krahasim me terapitë tashmë në dispozicion të publikut.

Komisioni Evropian ka lejuar administrimin e sapropterin (Kuvan nga Merck) edhe te fëmijët nën moshën 4 vjeç, të cilët janë të prekur nga fenilketonuria. Sëmundja është e pranishme që në lindje dhe menaxhimi i saj te fëmijët vetëm me dietë dhe reduktimin e ushqimeve që përmbajnë burime të fenilalani