jan192016
EMA në 2015-n: 93 autorizime të reja mes barnave jetime dhe principeve te reja aktive
Janë 93 autorizimet nga EMA për nxjerrjen në treg të po aq barnave gjatë 2015-s (European medicine agency). Vetëm katër opinionet kundër dhe pesë kërkesa për pezullim. Ky është bilanci i realizuar nga "Human medicine highlights 2015" i nxjerrë nga Agjencia Evropiane e Barnave që specifikon se barnat me një princip të ri aktiv shpesh kanë potencialin për të përballuar një nevojë klinike të papërmbushur.
Vitin e kaluar, "një e treta e barnave me principe të reja aktive i përkiste trajtimit të kancerit": në total 14 specialitete. Sektorë të tjerë fitimprurës kanë qenë ai hematologjik, infektivologjik (me 5 barna secila) kardiovaskular dhe i metabolizmit (me 3 barna secili); nga dy principe të reja aktive janë aprovuar në fushën neurologjike dhe pneumologjike, ndërsa në fushat gastroenterologjike, uronefrologjike, dermatologjike, vaksinologjike dhe reumatologjike nga një bar për secilën.
Vetë EMA vë në dukje risitë terapeutike më domethënëse të vitit 2015. Në onkologji: blinatumomab (i indikuar në leuceminë linfoblastike akute) i cili stimulon sistemin imunitar kundër qelizave tumorale, panobinostat i indikuar në mielomën e shumëfishtë që vepron duke rregulluar aktivitetin e gjeneve, talimongene laherparepvec i indikuar kundër melanomës dhe tumoreve të tjera në fazë të avancuar që bazohet në një virus të projektuar për të vrarë qelizat kanceroze dhe nivolumab e pembrolizumab (kundër melanomës dhe kancerit në mushkëri të avancuar) në gjendje për të fuqizuar aftësitë anti-tumorale të sistemit imunitar.
Në fushën kardiovaskulare: sacubitril+valsartan me veprim të dyfishtë për trajtimin e insuficiencës kardiake; antitrupat monoklonale kundër proteinës PCSK-9; evolocumab dhe alirocumab për trajtimin e hiperkolesterolemisë.
Në fund në neurologji: pitolisant që vepron në receptorët histaminikë H3 për trajtimin e narkoleksisë. Në bilancin e EMA-s nënvizohet edhe rëndësia e të 54 zgjerimeve të indikimeve, që i lejojnë një bari tashmë të aprovuar për të ofruar mundësi të tjera për pacientët. Nën këtë profil citohen si raste me më shumë interes adalimumab për aknet; ibrutinib për makroglobulineminë e Waldenström; pertuzumab për pacientet me kancer në gji që do t'i nënshtrohen kirurgjisë; dabrafenib+trametinib si trajtim i kombinuar kundër melanomës së avancuar; crizotinib për pacientë të patrajtuar më parë me karcinomë pulmonare me qeliza jo të vogla me mutacion ALK.
Për t'u theksuar edhe aprovimi i 18 barnave jetime. Mes tyre carfilzomib e panobinostat kundër mielomës multiple, blinatumomab për trajtimin e leucemisë linfoblastike akute, sebelipase alfa në deficitin e lipazës acidike lizosomiale, lenvatinib kundër ca tiroidine, alfa asfotase për hipofosfatazinë e fëmijërisë dhe dinutuximab kundër neuroblastomës. Për këto barnat e fundit ishte kërkuar 3 herë autorizimi në rrethana të jashtëzakonshme për shkak se sëmundja për t'u trajtuar ishte tepër e rrallë, ndërsa 5 janë vlerësuar me procedura të përshpejtuara për të zgjidhur nevoja mjekësore të papërmbushura.
Në tre raste të tjera i është drejtuar autorizimit të kushtëzuar, me detyrimin për të arritur të dhëna të plota mbi raportin përfitim/risk dhe për të lejuar një autorizim përfundimtar.
EMA ka kujtuar në fund se si ndër aktivitetet e tjera të saj ka qenë monitorimi i praktikës së përditshme të barnave tashmë të autorizuara të cilat kanë përcaktuar adoptimin e rekomandimeve të reja për një sërë molekulash (si p.sh. bisfosfonates, mycofenolate, barna anti-HIV).