kor112016
Terapia gjenike, EMA aprovon trajtimin pararojë për të kuruar sëmundjet e rralla
Është aprovuar nga EMA terapia e parë gjenike kuruese ex vivo në botë me qeliza staminale. Strimvelis është një bar "inteligjent" për trajtimin e një patologjie të rrallë që çel dyert ndaj një mënyrë të re për të bërë mjekësi. Bari konsiston në një gjen që fillimisht futet në një qelizë e cila kthehet në bartësen e tij. Pas kësaj, qelizat bartëse me një komandim të ri gjenetik kërkojnë vendin e sëmundjes dhe përhapen.
"Strimvelis është pararojë për kurimin e sëmundjeve të tjera të rralla, - pohon Luigi Naldini, drejtor i Institutit San Raffaele Telethon për terapinë gjenike. - Aktualisht kemi 3 studime klinike që përdorin këtë qasje edhe në stad më të avancuar, për trajtimin e sëmundjeve të tjera". Terapia me Strimvelis është treguar efikase në kurimin e Ada-scid, imunodeficiencë e rëndë e njohur më mirë si bubble child syndrome, pasi që nga lindja fëmijët e prekur nga kjo patologji janë të detyruar të jetojnë në ambiente totalisht aseptike sepse çdolloj infeksioni, edhe më i rëndomti, mund t'i vrasë.
"Përllogariten 350 raste me Ada Scid në botë, në Evropë 15 të tilla çdo vit, por "mosha mesatare e mbijetesës për këta pacientë është me dy ose tre vjet. Asnjë nga ata që nuk janë trajtuar me Strimvelis nuk i ka arritur të 16 vjetët, siç në fakt ka ndodhur me fëmijët që i janë nënshtruar terapisë, - shpjegon drejtori i përgjithshëm i AIFA-s, Luca Pani.
Instituti italian San Raffaele është e vetmja qendër në botë që aktualisht mund të administrojë këtë terapi novatore, nëse do të kishte kërkesa nga pacientë që vijnë nga shtete jashtë Europës, duhet të merren në shqyrtim rastet në veçanti. "Për momentin është teknikisht e pamundur të transportohet terapia, pra San Raffaele është vendi i vetëm ku duhet të trajtohet pacienti", pohon Pani.
Autorizimi për administrimin në treg të Strimvelis bazohet në të dhënat e marra nga 18 fëmijë të shëruar nga trajtimi eksperimental. Tre vjet nga kura është regjistruar një normë mbijetese e barabartë me 100% për 12 fëmijë të regjistruar në studimin klinik dhe për gjashtë të tjerë të trajtuar ndërkohë.
"Transplanti i palcës mbetet trajtimi zgjedhjes së parë për pacientët që kanë një donator të përputhshëm familjar e që në fakt janë më pak se 20%. Indikimi për Strimvelis është për pacientë që nuk kanë një donator", shprehet Naldini.