jan252019
Purpura trombotike trombocitopenike. Studimi konfirmon Caplacizumabin
Te pacientët me purpura trombotike trombocitopenike (PTT), trajtimi me caplacizumab (një nanotrup bivalent anti-faktor i Von Willebrand-it), është lidhur me një normalizim më të shpejtë të numërimit të trombociteve, me incidencë më të vogël të rezultatit të përbërë që përfshin vdekjen që lidhet me PTT-në, përsëritjen e PTT-së, ose ngjarjen tromboembolike gjatë periudhës së trajtimit dhe me një normë më të ulët të përsëritjes së PTT-së, në krahasim me placebon.
Ky informacion është publikuar në faqet e "New England Journal of Medicine". "Te purpura trombotike trombocitopenike e fituar, një deficit i imuno-ndërmjetësuar i proteazës ADAMTS13 që katabolizon multimerët e faktorit të Von Willebrand-it, lejon një adezion të palimituar të faktorëve të vetë Von Willebrand-it në trombocite dhe shkakton mikrotrombozën, pra, edhe trombocitopeninë, aneminë hemolitike dhe isheminë e indit", shpjegon Marie Scully (Kolegji Universitar në Londër), autore kryesore e punimit.
Kërkuesit kanë përzgjedhur në mënyrë rastësore 145 pacientë me PTT për të marrë caplacizumab (10 mg injektim bolus në rrugë intravenoze, i ndjekur nga 10 mg në ditë në rrugë nënkutane), ose placebo gjatë plazmaferezës dhe në 30 ditët në vijim. Kështu, koha mesatare deri në normalizim të llogaritjes së trombociteve ka rezultuar më e shkurtër me caplacizumabin, në krahasim me placebon (2,69 ditë në krahasim me 2,88 ditë) dhe pacientët që kanë marrë caplacizumab kishin 1,55 herë më shumë probabilitet për një normalizim të llogaritjes së trombociteve, në krahasim me ata që kishin marrë placebo.
Përqindja e pacientëve me një ndodhi me rezultat të përbërë ka qenë 74% më e ulët në grupin caplacizumab, në krahasim me grupin placebo, ndërsa përqindja e përsëritjes së PTT-së në çdo moment gjatë studimit ka qenë me 12% në grupin e trajtimit dhe 38%, në grupin placebo. Përsa i përket zhvillimit të sëmundjes refraktare, kjo ndodhi nuk është verifikuar tek asnjë pacient në grupin e caplacizumabit dhe është verifikuar në tre pacientë në grupin placebo. Pacientët që kanë marrë caplacizumab, kanë pasur nevojë për më pak plazmaferezë dhe kanë qenë të hospitalizuar për më pak kohë sesa ata që kanë marrë placebo. Hemorragjia mukokutane referohet te 65% e pacientëve në grupin caplacizumab, ndërsa te 48% në grupin placebo ka qenë ndodhia negative më e zakonshme; gjatë studimit janë verifikuar tre vdekje në grupin placebo, ndërsa një pacient në grupin e trajtimit ka vdekur nga ishemia cerebrale, pas përfundimit të trajtimit.
N Engl J Med. 2019. doi: 10.1056/NEJMoa1806311
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30625070