dhj112019
FDA-ja aprovon barin për trajtimin e anemisë në beta talasemi
Administrata Amerikane e Ushqimit dhe e Barnave ka aprovuar luspatercept-aamt, të prodhuar nga Celgene me emrin Reblozyl, për trajtimin e anemisë te pacientët e rritur me beta talasemi, të cilët kanë nevojë për transfuzione të rregullta të qelizave të kuqe të gjakut. Luspatercept-aamt aktualisht është agjenti i parë dhe i vetëm i maturimit eritroid, i aprovuar nga FDA-ja dhe për këtë arsye, paraqet një klasë të re të terapisë farmakologjike për këtë popullatë.
Medikamenti nuk indikohet si zëvendësues i transfuzioneve të qelizave të kuqe të gjakut te pacientët që kërkojnë korrigjim të menjëhershëm të anemisë. Aprovimi bazohet në rezultatet e "Believe", një studim shumëqendror me përzgjedhje rastësore i fazës 3, i cili vlerësoi sigurinë dhe efikasitetin e luspatercept-aamt në trajtimin e anemisë te pacientët e rritur me beta talasemi, që kanë nevojë për transfuzione të 6-30 njësive të qelizave të kuqe të gjakut çdo 24 javë.
Studimi tregoi një përmirësim të dukshëm klinikisht dhe statistikisht në endpointet primare dhe sekondare. Në fakt, 21.4% e pacientëve të trajtuar me Reblozyl, në krahasim me 4.5% të pacientëve në grupin placebo, kanë patur një reduktim prej të paktën 33% (ose të paktën 2 njësi) në ngarkesën transfuzionale të qelizave të kuqe të gjakut në javët 13-24 pas përzgjedhjes rastësore.
Gjithashtu, 19.6% e pacientëve të trajtuar, në krahasim me 3.5% të pacientëve të menaxhuar me placebo, kishin një ulje të paktën 33% (ose të paktën 2 njësi) të ngarkesës së transfuzionit të qelizave të kuqe të gjakut në javët 37-48 pas përzgjedhjes rastësore. Ngjarjet anësore të raportuara gjatë studimit përfshijnë ngjarjet tromboembolike, mes të cilave trombozën e venave të thella, embolinë pulmonare, trombozën e venës porta, iktusin ishemik dhe hipertensionin. Ngjarjet serioze anësore përfshijnë aksidentet cerebrovaskulare dhe trombozën e venave të thella dhe një vdekje. Mes reagimeve të tjera anësore janë regjistruar dhimbje koke, dhimbje në kocka, artralgji, lodhje, kollë, dhimbje barku, diarre dhe marramendje. 5.4% e pacientëve e kanë ndërprerë trajtimin për shkak të artralgjisë, dhimbjeve të shpinës, dhimbjeve të kockave dhe dhimbjes së kokës. Ka pasur ndërprerje te 15.2% të pacientëve për shkak të infeksioneve të sistemit të sipërm të frymëmarrjes, shtimit të alanine aminotransferazës dhe kollës.
FDA - Njoftim për shtyp
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treat-patients-rare-blood-disorder