dhj202024
AIFA aprovon medikamentin e ri për distrofinë muskulore Duchenne
Agjencia Italiane e Barnave (AIFA) ka zbatuar autorizimin e Agjencisë Evropiane të Barnave (EMA) për vamorolonin (Agamree*) për trajtimin e pacientëve me distrofi muskulore Duchenne (DMD) mbi 4 vjeç. Miratimi - thuhet në një shënim të lëshuar nga Santhera Pharmaceuticals - vjen pas vendimit të Komitetit Evropian për Produkte Medicinale për Përdorim Njerëzor (CHMP) i cili njohu profilin pozitiv të përfitimit/rrezikut të vamorolonit në këtë popullatë pacientësh, duke përfshirë disa avantazhe të sigurisë në krahasim me kortikosteroidet, që aktualisht janë trajtimi standard për këtë patologji.
Distrofia muskulore Duchenne është një sëmundje e rrallë e trashëguar, e lidhur me kromozomin X, e cila prek pothuajse ekskluzivisht meshkujt. Karakterizohet nga inflamacioni i pranishëm në lindje, ose menjëherë pas kësaj, që çon në fibrozë të muskujve, me degjenerim dhe dobësi progresive të muskujve, humbje të ecjes, aftësisë për t'u ushqyer në mënyrë të pavarur, fillimin e ventilimit të asistuar dhe zhvillimin e kardiomiopatisë.
DMD-ja zvogëlon jetëgjatësinë, e cila nuk i kalon 30-40 vjet. Cilësia e jetës së pacientëve dhe kujdestarëve të tyre është më e ulët se ajo e subjekteve të shëndetshme dhe barra për ata që kujdesen për fëmijët me DMD është më e lartë se ajo për kujdestarët e fëmijëve me çrregullime të tjera neuromuskulare.
Vamorolone është një medikament i ri me një mënyrë veprimi të bazuar në lidhjen me të njëjtin receptor glukokortikoid, por që modifikon aktivitetin e tij në rrjedhën e poshtme. Për më tepër, nuk është një substrat për enzimat 11-β-hidroksisteroid dehidrogjenazë (11β-HSD), të cilat mund të jenë përgjegjëse për amplifikimin lokal të barit dhe toksicitetin e lidhur me kortikosteroidet në indet lokale. Ky mekanizëm ka demonstruar potencialin për të 'shkëputur' efikasitetin nga shqetësimet e sigurisë së steroideve. Prandaj, medikamenti pozicionohet si një bar antiinflamator disociues dhe si një alternativë ndaj kortikosteroideve.
Në studimin e kontrolluar Vision-DMD, vamoroloni (6mg/kg/ditë) arriti endpointin primar të ndryshimit nga fillimi në javën e 24 në kohën e shpejtësisë së qëndrimit (Ttstandv) krahasuar me placebon (p=0.002), në 24 javë trajtim, duke treguar një profil të mirë sigurie dhe tolerance. Të dhënat e disponueshme aktualisht tregojnë se medikamenti, ndryshe nga kortikosteroidet, nuk kufizon rritjen dhe nuk ka efekte negative në metabolizmin e kockave, siç tregohet nga shënjuesit normal të serumit të formimit dhe resorbimit të kockave. Vamorolone është një medikament jetim, i miratuar për përdorim në Shtetet e Bashkuara, Bashkimin Evropian dhe Mbretërinë e Bashkuar.