maj252020
Nusinerseni sjell përmirësime edhe tek adoleshentët dhe të rriturit me atrofi muskulare spinale
Edhe pacientët adoleshentë dhe të rritur, me atrofi muskulare spinale të shoqëruar me 5q (5q-SMA) kanë përmirësime të rëndësishme klinike kur trajtohen me nusinersen. Përmirësimet janë aq të mëdha, sa disa kanë rifituar funksionin e kontrollit të krahëve, sipas një studimi të botuar në "Lancet Neurology". Nusinerseni është një oligonucleotid antisens (ASO) që funksionon duke rritur sasinë e proteinës së plotë Survival Motor Neuron (SMN), e nevojshme për ruajtjen e neuroneve motorike.
Medikamenti administrohet në nivelin lumbar në rrugë intratekale dhe prej atje përhapet në lëngun cefalorachidian, në mënyrë që të arrijë drejtpërdrejt neuronet motorike. "Nusinerseni ka treguar se përmirëson funksionin motorik te fëmijët, por tek adoleshentët dhe të rriturit, të dhënat janë të dobëta. Në fillim, qëllimi ynë ishte të kuptonim nëse trajtimi ishte në gjendje të stabilizonte funksionin motorik, por më pas vumë re efektivitetin në arritjen e përmirësimeve efektive në funksionin motorik edhe në këtë popullatë", shpjegon Cristoph Kleinschnitz (Spitali Universitar i Esenit, Gjermani), autor kryesor i studimit.
Kërkuesit studiuan të dhëna nga 124 pacientë të rritur me moshë mesatare 43 vjeç, me SMA të tipit 2 (35%) ose të tipit 3 (65%), që trajtohen në dhjetë qendra gjermane për sëmundjet neuromuskulare dhe vlerësuan rezultatet e trajtimit me nusinersen me anë të shkallëve të ndryshme të funksionit motorik, të tilla si HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded), RULM (Revised Upper Limb Module) dhe 6MWT (6-Minute Walk Test).
Kështu, pas 14 muajsh nga fillimi i trajtimit, ekspertët vunë re një rritje në rezultatin HFMSE prej mesatarisht 3.12 pikësh, me përmirësime më të dukshme në pacientët me SMA të tipit 3 në krahasim me tipin 2 dhe te pacientët që ishin në gjendje të ecnin. Rezultati mesatar RULM u përmirësua me 1.09 pikë. Përsa i përket testit 6MWT, është parë një përmirësim mesatar prej 46 metrash. Autorët përfundojnë se përkundër kufizimeve që ka një studim vëzhgues, të dhënat ofrojnë dëshmi të sigurisë dhe efikasitetit të nusinersenit në trajtimin e adoleshentëve dhe të rriturve me atrofi muskulare spinale 5q, me përmirësime të rëndësishme klinike në funksionin motorik, në një kohorte të botës reale.
Lancet Neurology 2020. Doi: 10.1016/S1474-4422(20)30037-5
https://doi.org/10.1016/S1474-4422(20)30037-5