jan132017

FDA aprovon barin e parë për atrofinë muskulore spinale

Agjencia amerikane e Barnave dhe Ushqimit (FDA) ka aprovuar Spinraza-n (nusinersen), barin e parë për trajtimin e fëmijëve dhe të rriturve të prekur nga atrofia muskulore spinale (AMS), një sëmundje gjenetike e rrallë, shpesh fatale që kompromenton forcën muskulore dhe lëvizjet.
AMS është një sëmundje e trashëgueshme që shkakton dobësi muskulore dhe atrofi për shkak të humbjes së neuroneve motore të poshtme që kontrollojnë lëvizjen. Ka një variacion të madh sa i takon moshës së shfaqjes, në simptomat dhe shpejtësinë e progresionit të sëmundjes. Spinraza është aprovuar për çdo pacient të prekur nga atrofia muskulore spinale.
"Ka qenë një rrugëtim i gjatë para se të arrihej një trajtim për atrofinë muskulore spinale, e cila është shkaku gjenetik më i zakonshëm i vdekshmërisë te fëmijët por që mund të godasë në çdo fazë të jetës", shprehet Billy Dunn, drejtor i Departamentit të produkteve neurologjike në qendrën e FDA-së për Kërkimin dhe Vlerësimin e Barnave. "FDA është e angazhuar që të asistojë në zhvillimin dhe aprovimin e barnave të sigurta dhe efikase për sëmundjet e rralla dhe kemi punuar fort për të arritur në një aprovim të shpejtë për këtë rast. Nuk mund të kemi një lajm më të mirë se aprovimi i trajtimit të parë për këtë sëmundje me efekte të rënda", shtoi Dunn.
Efikasiteti i Spinraza është treguar në një studim klinik me grupim rastësor të zhvilluar mbi 121 pacientë të prekur nga sëmundja, të diagnostikuar para muajit të 6 të jetës, me moshë më të vogël se 7 vjeç. Pacientët që morën injektimin e Spinraza në lëngun që rrethon palcën kurrizore ishin dyfish më shumë krahasuar me të tjerët. Triali vlerësoi përqindjen e pacientëve me përmirësim të zhvillimit motor, të tilla si lëvizja e kokës, aftësia për t'u ulur, për të hedhur shkelma në pozicion të shtrirë, aftësia për t'u rrotulluar, për t'u zvarritur, për të qëndruar në këmbë dhe për të ecur.
Në një analizë të kërkuar nga FDA për të vlerësuar rezultatet e studimit sa më parë, janë analizuar 82 nga 121 pacientë, nga ku ka dalë një përmirësim domethënës i arritur nga 40% e atyre të trajtuar me Spinraza.
Studime të tjera klinike të hapura të pakontrolluara janë zhvilluar te pacientë simptomatikë dhe pre-simptomatikë, me moshë respektive mes 30 ditë - 15 vjeç dhe 8 - 42 ditësh në momentin e dozës së parë. Rezultatet konfirmuan përgjithësisht efikasitetin e treguar në studimin klinik të kontrolluar te pacientë në moshë foshnjore.
Efektet e padëshiruara më të zakonshme të Spinraza-s përfshijnë infeksione të rrugëve respiratore, të sipërme dhe të poshtme dhe konstipacion, ndërsa paralajmërimet dhe masat paraprake lidhen me riskun për uljen e trombociteve dhe toksicitetit renal. Ndërsa, toksiciteti në sistemin nervor është vëzhguar në studime të zhvilluara mbi kafshët. 
FDA e ka cilësuar Spinraza-n si bar jetim dhe për aprovimin e tij ka filluar procedurën e fast track dhe revizionimin prioritar. Spinraza është gjithashtu bari i tetë jetim që i nënshtrohet "Rare Disease Pediatric Priority Review Voucher", një masë që synon të favorizojë zhvillimin e barnave të reja për parandalimin dhe trajtimin e sëmundjeve pediatrike të rralla./AIFA