maj202022
Krijohet një xhel i ri për pacientët me epidermolizë bulloze
Komiteti i Produkteve Medicinale për Përdorim Njerëzor (CHMP) në Agjencinë Evropiane të Barnave ka dhënë opinion pozitiv për aprovimin e një xheli të ri kutan për trajtimin e plagëve të pacientëve me epidermolizë bulloze.
Komiteti rekomandoi të jepet autorizimi për hedhje në treg të barit të zhvilluar nga Amryt Pharmaceuticals DAC. Xheli Filsuvez (Oleogel-S10), ka si përbërës aktiv ekstraktin e mështeknës dhe indikohet për trajtimin e plagëve me trashësi të pjesshme të shoqëruara me epidermolizë bulloze distrofike dhe junksionale te pacientët, duke nisur nga mosha 6 muajshe. Xheli, i përcaktuar si një bar jetim, pritet të funksionojë duke modifikuar ndërmjetësuesit e inflamacionit dhe duke stimuluar diferencimin dhe migrimin e keratinociteve, duke nxitur kështu shërimin dhe mbylljen e plagëve, ndërsa si efekte anësore më të zakonshme paraqet komplikacione ose infeksion të plagës, reagime në vendin e aplikimit dhe reaksione nga mbindjeshmëria.
Duhet theksuar se në shkurt, Administrata e Ushqimit dhe e Barnave (FDA) refuzoi miratimin e kërkesës së kompanisë, duke kërkuar më shumë prova për të konfirmuar efektivitetin e barit. "Jemi të përkushtuar të punojmë në bashkëpunim me FDA-në për të identifikuar rrugën më të shpejtë drejt miratimit të mundshëm të kësaj terapie të rëndësishme", tha Joe Wiley, CEO i kompanisë, duke vënë në dukje se si EASE, studimi që analizoi përdorimin e xhelit në pacientët me epidermolizë bulloze, ishte studimi klinik më i madh me përzgjedhje rastësore i kryer në këtë sëmundje dhe i pari në fazën 3 që përmbushi endpointin primar. Në veçanti, EASE, që përfshin 223 pacientë, nga të cilët 156 janë pacientë pediatrikë, me 3 lloje të epidermolizës bulloze, përbëhet nga 2 faza, një fazë 3-mujore e kontrolluar me përzgjedhje rastësore, rezultatet e së cilës u prezantuan në vitin 2020 në Kongresin e Akademisë Evropiane të Dermatologjisë dhe Venereologjisë dhe një me etiketë të hapur 24 mujore, ende në vazhdim.
Analizat fillestare treguan se përqindja e pacientëve që arritën mbylljen e plotë të plagës brenda 45 ditëve ishte më e lartë në grupin që përdori xhelin sesa në grupin e kontrollit. Për më tepër, një analizë e ndërmjetme 12-mujore, e diskutuar marsin e kaluar në takimin vjetor të Akademisë Amerikane të Dermatologjisë, tregon se përqindja e sipërfaqes trupore të plagëve me trashësi të pjesshme u ul në 5.4% pas të paktën 15 muajsh trajtim, përqindje e cila në fillim të studimit ishte 12.1% dhe që, në fund të fazës dyfish të verbër kishte arritur në 7.4%.
Opinioni CHMP
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/filsuvez
Deklarata për shtyp Amryt Pharmaceuticals
https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/26/2410556/0/en/Amryt-Announces-Positive-Interim-Analysis-Data-From-Open-Label-Phase-of-EASE-Phase-3-Trial-in-EB.html
Deklarata për shtyp Amryt Pharmaceuticals
https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/26/2410556/0/en/Amryt-Announces-Positive-Interim-Analysis-Data-From-Open-Label-Phase-of-EASE-Phase-3-Trial-in-EB.html