qer302017

Sindroma mielodisplastike, perspektiva të reja terapeutike me barna bioteknologjike

Perspektivë e re terapeutike për pacientët e prekur nga sindromat mielodisplastike dhe merita është e një prej barnave bioteknologjike "historike", epoetina alfa originator, "e lindur" rreth 30 vjet më parë falë kërkimeve të Janssen dhe që kohët e fundit ka marrë aprovimin për përdorim nga Agjencia Franceze e Shëndetësisë (Ansm). Në sajë të procedurës së njohjes reciproke, indikimet e përdorimit të barit në këtë kategori pacientësh do të aplikohen në të gjitha shtetet e Bashkimit Evropian.
"Sindromat mielodisplastike janë sëmundje relativisht të rralla që prekin 60-70-vjeçarët, - shpjegon Agostino Cortelezzi, nga Università degli Studi në Milano. - Këto sëmundje shfaqen me citopeni periferike dhe pacienti mund të ketë norma të ulëta të qelizave të bardha dhe trombociteve, apo të jetë anemik. Faktikisht rreth gjysma e pacientëve me këto sëmundje janë anemikë në momentin e diagnostikimit dhe më shumë se 80% bëhen gjatë dekursit të sëmundjes."
Këto sëmundje shkaktohen kur palca nuk arrin të maturojë qelizat hematopoietike. "Janë refraktare ndaj stimulit të induktuar të eritropoietinës; ajo që prodhojmë mund të mos jetë e mjaftueshme, - shton hematologu. - Hormoni i administruar nga jashtë, me doza edhe 10 herë më të larta se ato të përdorura te pacientët nefropatikë, është në gjendje ta kalojë këtë pengesë".
Të dhënat që kanë çuar në aprovimin e indikimeve të reja të përdorimit vijnë nga studime klinike ndërkombëtare. EPOANE 3021, një studim i randomizuar, double-blind, multicentrik, i kontrolluar kundrejt placebos, ka vlerësuar efikasitetin dhe sigurinë e epoetinës alfa originator në trajtimin e anemisë te pacientët me sindromën mielodisplastike me risk të ulët ose të mesëm-1 (sipas sistemit ndërkombëtar të klasifikimit të prognozës IPSS). Studimi ka vërtetuar superioritetin e epoetinës alfa originator ndaj placebos.
Në veçanti është vërejtur një përgjigje eritroide domethënëse nga ana statistikore në rreth gjysmën e pacientëve të trajtuar me epoetinën alfa, krahasuar me rreth 4% të pacientëve të trajtuar me placebo. Kjo është përkthyer edhe në një përgjysmim të transfuzioneve, aq sa numri i pacientëve që kishin nevojë për transfuzion në krahun e trajtuar me epoetinë alfa është reduktuar nga 51.8% në 8 javët para trajtimit bazë, në 24.7% pas 24 javësh. Mundësia për të shmangur transfuzionet është e rëndësishme. "Në pacientin që i nënshtrohet transfuzionit kronik, përmirësimi lidhet me një rritje mjaft intensive të hemoglobinës në momentin e transfuzionit dhe me një rënie graduale të saj deri në momentin e transfuzionit të radhës. Te pacientët që i përgjigjen barit, eritropoietina garanton në fakt vlera të qëndrueshme të hemoglobinës. Gjithashtu me transfuzione merren sasi shumë të mëdha hekuri të cilat duhet të largohen më pas me terapi të kushtueshme dhe me efekte të mundshme anësore. Teprica e hekurit në organizëm është toksike për mëlçinë, gjëndrat endokrine dhe mbi të gjitha për zemrën, aq sa këta pacientë mund të përballen me dekompensimin kardiak dhe me vdekje të hershme nga toksiciteti kardiak", përfundon Cortelezzi.