jan222019
Tumoret. FDA-ja aprovon një bar të ri kundër mutacionit, pavarësisht ku ndodhet
Administrata Amerikane e Ushqimit dhe e Barnave (FDA) ka aprovuar përdorimin e larotrectinibit, që tregtohet si VITRAKVI nga Loxo Oncology Inc. dhe Bayer, për pacientët adultë dhe pediatrikë me tumore solide që paraqesin fuzione gjenike të receptorit neurotrofik tirozinë kinazë (NTRK), pa rezistencë të dukshme, me tumor metastatik, ose me atë ku rezekimi kirurgjikal mund të çojë në morbilitet të rëndë dhe nuk mund t'iu nënshtrohen trajtimeve alternative të kënaqshme ose kur tumori ka përparuar pas trajtimit. Ky është aprovimi i dytë i agjencisë për një bar "tumor-agnostik", pra që lidhet me një mutacion, pavarësisht nga organi ku gjendet tumori.
Vendimi është bazuar te të dhënat e tre studimeve klinike multicentrike, të hapura, me një drejtim: LOXO-TRK-14001, SCOUT dhe NAVIGATE. Identifikimi i gjendjes së fuzionit të gjenit NTRK është përcaktuar në mënyrë perspektive në laboratorët lokalë duke përdorur next generation sequencing (NGS) ose hibridizimin me fluoreshencë in situ (FISH). Fuzionet e gjenit NTRK janë gjetur edhe te tre pacientë pediatrikë me fibrosarkomë infantile që paraqisnin një translokacion ETV6 të dokumentuar nëpërmjet FISH-it. Efikasiteti është vlerësuar te 55 pacientët e parë me tumore solide që nuk mund të hiqen ose metastatikë, që kanë paraqitur një fuzion gjenik NTRK të regjistruar në tre studime. Në studim janë paraqitur një numër i përgjithshëm me 12 lloje kanceri, ndërmjet të cilëve më të zakonshmit kanë qenë tumoret e gjëndrave të pështymës (22%), sarkoma e indeve të buta (20%), fibrosarkoma infantile (13%) dhe kanceri i tiroides (9%).
Norma e përgjigjes së përgjithshme ka qenë me 75%, me 22% të përgjigjeve të plota dhe 53% të përgjigjeve të pjesshme. Kohëzgjatja e përgjigjes ka qenë me gjashtë muaj ose më shumë për 73% të pacientëve, me nëntë muaj ose më shumë për 63% dhe 12 muaj ose më shumë për 39%. Siguria e larotrectinibit është vlerësuar te 176 pacientë të regjistruar në tre studime klinike, duke përfshirë 44 pacientë pediatrikë. Reagimet negative më të zakonshme (më shumë ose të barabarta me 20%) me larotrectinibin kanë qenë: lodhje, nauze, marrje mendsh, të vjella, rritje të AST-it dhe ALT-it, kollë, konstipacion dhe diarre.
FDA - Approved Drugs
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm