maj172019
Sëmundjet e rralla. FDA-ja aprovon barin për trajtimin infantil të sindromës Lambert-Eaton
Administrata Amerikane e Ushqimit dhe e Barnave ka komunikuar marrjen e aprovimit të barnave me bazë amifampridinën për trajtimin e sindromës miastenike Lambert-Eaton (LEMS) te pacientët 6-17 vjeç. Bëhet fjalë për aprovimin e trajtimeve për sëmundjen e rrallë, që janë menduar specifikisht për përdorim pediatrik.
LEMS-i është një sëmundje e rrallë autoimune që ndikon në lidhjet mes nervit dhe muskujve, duke e nxitur sistemin imunitar për të sulmuar nyjet neuromuskulare duke dëmtuar aftësinë e qelizave nervore për të transportuar impulse nga truri në indet e muskujve. Sëmundja mund të shoqërohet me patologji të tjera autoimune, por shpesh, prek pacientët që tashmë vuajnë nga kanceri.
Efikasiteti i amifampridinës në mjedisin pediatrik është verifikuar në një studim double blind të 32 të rriturve që e kishin marrë barin në tre muajt e mëparshëm. Studimi krahasoi gjendjen e pacientëve që vazhduan trajtimin, me të atyre të cilëve iu dha placebo. Këto kushte u matën me një test të thjeshtë, i cili mund të rezultonte i komplikuar për një pacient me LEMS: pacientëve iu kërkua të ngriheshin nga një karrige, të ecnin tre metra dhe të ktheheshin në karrige tri herë rresht pa pushim. Pacientët që vazhduan marrjen e amifampridinës, treguan më pak dobësi sesa grupi i kontrollit. Për më tepër, pacientët të cilët iu nënshtruan placebos, demonstruan nivele të ulëta përforcimi, të vlerësuara në bazë të provës së vetëvlerësimit.
Miratimi i përdorimit pediatrik u bazua në të dhënat farmakokinetike dhe në parashikimet dhe modelet e strukturuara, duke nisur nga të dhënat për të rriturit, për të identifikuar dozimin. "Ky miratim do të ofrojë një mundësi shumë të nevojshme trajtimi për pacientët pediatrikë me LEMS, të cilët kanë dobësi të theksuara dhe lodhje që shpesh mund të shkaktojnë vështirësi të mëdha në aktivitetet e përditshme", komentoi Billy Dunn, MD dhe drejtor i divizionit të produkteve neurologjike, në Qendrat për Vlerësimin dhe Hulumtimin mbi Medikamentet në FDA.
Organi i kontrollit pastaj komunikon efektet anësore të vërejtura te pacientët e rritur dhe fëmijë (djegie, parestezi, dhimbje barku, marramendje dhe nauze) dhe nevojën për të kontaktuar mjekun trajtues në rast të reaksioneve të mbindjeshmërisë, siç janë: skuqja e lëkurës, kruajtja, ethet, ënjtja ose problemet e frymëmarrjes.