jan242020
Skleroza e shumëfishtë. Europa aprovon tabletën për formën dytësore progresive
Komisioni Europian ka aprovuar siponimodin (Mayzent*) për trajtimin e pacientëve të rritur, të prekur nga skleroza e shumëfishtë dytësore progresive (SMSP), me sëmundje aktive të evidentuar nga recidivat apo nga karakteristikat imazherike që tregojnë aktivitet inflamator. Këtë e bën të ditur Novartisi, duke nënvizuar se ndonëse përparimi i sklerozës së shumëfishtë është ndryshe për çdo njeri, deri në 80% të pacientëve me sklerozë të shumëfishtë recidivuese-remitente, herët apo vonë, do të kalojnë në formën dytësore progresive. Siponimodi, nënvizon ndërmarrja, i përgjigjet nevojës mjekësore ende të paplotësuar të pacientëve me SMSP aktive që, deri më sot, nuk kishin një trajtim oral efikas në vonimin e përparimit te kjo popullsi pacientësh.
Autorizimi për hedhje në tregun europian e bën siponimodin trajtimin e parë dhe të vetëm oral të aprovuar për pacientët me SMSP aktive. Efikasiteti i tij është provuar nga një eksperimentim klinik me përzgjedhje rastësore, i kryer në një gamë të gjerë pacientësh që kanë formën specifike të sëmundjes. "U gëzuam shumë kur mësuam se, nga sot e tutje, për pacientët me forma aktive të SMSP-së do të ketë në Europë një trajtim të ri, potencialisht të aftë për të vonuar përparimin e kësaj sëmundjeje paaftësuese", komenton Pedro Carrascal, president i Platformës Europiane për sklerozën e shumëfishtë. "Ky trajtim, shton ai, jep shpresë për një përmirësim të kurave dhe të cilësisë së jetës së pacientëve, nevojat e të cilëve kanë qenë prej kohësh të paplotësuara".
Miratimi i nga ana e BE-së, thuhet në shënim, u bazua në të dhënat e studimi Expand, me përzgjedhje rastësore, dyfish i verbër, i kontrolluar me placebo, i cili krahasoi efikasitetin dhe sigurinë e siponimodit në krahasim me placebon, në një gamë të gjerë pacientësh me SMSP (rezultati EDSS: 3,0-6,5 në fillim). Eksperimentimi përfshinte një nëndegë të pacientëve me sëmundje aktive (779), të përkufizuar si pacientë që kishin pasur recidiva në 2 vitet para nisjes së eksperimentit dhe/ose që kishin lezione T1, që merrnin gadolinium në fillim. Karakteristikat fillestare ishin të ngjashme me popullsinë e përgjithshme të studimit, përveç shenjave të aktivitetit.
Në nëngrupin e pacientëve me sëmundje aktive të trajtuar me siponimod, rezultatet demonstruan: rreziku i përparimit të aftësisë së kufizuar të konfirmuar (CDP) në 3 dhe 6 muaj u ul ndjeshëm me 31% dhe 37%, përkatësisht, në krahasim me placebon; Rezultate konsiderueshëm të favorshme në parametra të tjerë të rëndësishëm të aktivitetit të sëmundjes, duke përfshirë shkallën e përsëritjes vjetore (përsëritje të konfirmuara), aktivitetin e sëmundjes dhe humbjen e vëllimit cerebral (atrofia cerebrale). Rezultatet e marra në popullatën e përgjithshme kanë treguar që siponimodi uli në mënyrë të konsiderueshme rrezikun e CDP-së në 3 muaj (rezultati primar; reduktim 21%, në krahasim me placebon) dhe vonoi ndjeshëm rrezikun e CDP-së në 6 muaj (26%, përkundër placebos). Siponimodi përcakton një përfitim të rëndësishëm edhe në funksionin konjitiv dhe ka treguar efekte klinikisht të rëndësishme në shpejtësinë e proceseve konjitive.
Novartisi, thuhet në shënim, po punon me të gjitha palët e interesuara për të garantuar që pacientët europianë të përshtatshëm, të nisin të përfitojnë nga ky trajtim sa më shpejt të jetë e mundur. Në mars të vitit 2019, kompania mori aprovimin e Administratës Amerikane të Ushqimit dhe të Barnave në SHBA (FDA) për trajtimin e formave recidivuese të sklerozës së shumëfishtë, përfshi sindromën e izoluar klinikisht, sëmundjen recidivuese-remitente dhe sëmundjen dytësore progresive aktive, te të rriturit. Në nëntor 2019, kompania mori miratimin e Administratës Australiane për Mallra Terapeutike (TGA) për trajtimin e pacientëve të rritur, me SMSP. Novartisi është i vendosur t'ua sigurojë siponimodin të gjithë pacientëve në mbarë botën. Aktualisht, po bëhen aplikime të mëtejshme për regjistrim në Zvicër, Japoni, Kanada dhe Kinë.