pri152021
Hiperkolesterolemia primare ose dislipidemia e përzier. EMA aprovon inclisiranin
Dhjetorin e kaluar, EMA dha autorizimin e tregtimit në Bashkimin Evropian për inclisiranin, për trajtimin e hiperkolesterolemisë primare ose dislipidemisë së përzier. Anna Nelva (Spitali i të sëmurëve të Biellës) përshkruan mekanizmin e veprimit.
"Bëhet fjalë për një bar jashtëzakonisht novator: është një siRNA, e cila pengon sintezën e PCSK9, duke aktivizuar një rrugë natyrale të heshtjes selektive të shprehjes gjenike. Molekula është lidhur me një N-acetil-galaktozaminë sintetike, e cila lejon ngjitjen e saj të shtuar në membranën qelizore të hepatociteve me veprim specifik. Në hepatocite redukton njëkohësisht si nivelin brenda dhe jashtëqelizor të PCSK9, duke shkaktuar një ulje thelbësore dhe të zgjatur të LDL-C".
Lidhur me efikasitetin, "në studimet regjistruese, inclisirani rezultoi në një reduktim të vlerave të LDL-C me rreth 50%, e ngjashme me atë të marrë me antitrupa monoklonalë anti-PCSK9, por me administrim dy herë në vit, që mund të përmirësonte aderimin në trajtim", thekson Nelva. "Ngjarjet anësore ishin përgjithësisht të ngjashme midis grupit të inclisiranit dhe grupit të placebos; vetëm reagimet në vendin e injektimit ishin më të shpeshta me inclisiranin (8.2%, kundrejt 1.8%). Sidoqoftë, këto reagime ishin zakonisht të lehta ose të moderuara, jo këmbëngulëse dhe nuk kërkonin ndërhyrje" (Ray KK, et al. N Engl J Med 2020; Raal FJ, et al. N Engl J Med 2020). Aktualisht, po zhvillohet një studim për rezultatet kardiovaskulare (Stoekenbroek RM, et al. Future Cardiol 2018).
Sa iu përket indikacioneve, thekson Nelva, "inclisirani është aprovuar për trajtimin e të rriturve me hiperkolesterolemi primare (heterozigote familjare dhe jo familjare) ose dislipidemi të përzier, përveç dietës: a) në kombinim me një statinë ± terapi të tjera hipolipemizuese te pacientët e paaftë për të arritur qëllimet e LDL-C me dozën maksimale të toleruar të një statine; b) vetëm ose në kombinim me terapi të tjera për uljen e yndyrnave te pacientët intolerantë ndaj statinave, ose për të cilët një statinë është kundërindikuar". Metoda e administrimit: "Doza e rekomanduar është 284 mg subkutane si dozë fillestare, me një administrim të dytë pas tre muajsh dhe më pas, çdo gjashtë muaj", raporton specialisti.