kor102024
Mëlçia. EMA konfirmon revokimin e barit për sëmundjen e rrallë
Komiteti i Barnave për Përdorim Njerëzor (CHMP) i Agjencisë Evropiane të Barnave (EMA) rekomandoi revokimin e autorizimit për futjen në treg të Ocaliva (acid obetikolik). Pas një analize të thelluar, CHMP arriti në përfundimin se përfitimet këtij bari nuk i tejkalojnë rreziqet, prandaj vendosën të revokojnë autorizimin.
Çfarë është kolangiti biliar?
I njohur më parë si cirroza biliare primitive, kolangiti biliar është një sëmundje hepatike kronike e rrallë. Nëse nuk trajtohet, ajo mund të kthehet në fibrozë, cirrozë, pamjaftueshmëri hepatike dhe vdekje, nëse pacienti nuk i nënshtrohet transplantit të mëlçisë. Pavarësisht se CBP është e rrallë, ajo është sëmundja hepatike kolestatike më e shpeshtë dhe prek kryesisht gratë (të cilat përbëjnë 90% të pacientëve); kjo patologji shfaqet përgjithësisht në moshat 35-60 vjeçare. Ocaliva është një bar i përdorur për trajtimin e kolangitit biliar primitiv (PBC), një sëmundje autoimune e rrallë që prek kanalet biliare në mëlçi, duke shkaktuar dëme progresive që mund të sjellin pamjaftueshmëri hepatike dhe të shtojë rrezikun për kancer në mëlçi.
Autorizimi i kushtëzuar dhe analizimi i të dhënave
Kur Ocaliva u autorizua në mënyrë të kushtëzuar në vitin 2016, u shfaq efektiv në reduktimin e fosfatazës alkaline (ALP) te pacientët me BPC, duke sugjeruar për një përmirësim të kushteve hepatike. Megjithatë, nevojiteshin studime të mëtejshme për konfirmimin e përfitimeve klinike të barit.
CHMP ka analizuar rezultatet e studimit 747-302, së bashku me të dhëna të tjera të disponueshme, përfshirë edhe të dhënat nga përdorimi në praktikën klinike (të dhëna reale), studimet mbështetëse dhe informacionet e ofruara nga profesionistët shëndetësorë dhe pacientët. Përshtypjet e ekspertëve mbi sëmundjet e mëlçisë ishin thelbësore për vlerësimin gjithëpërfshirës. Pas një analize të detajuar, CHMP arriti në përfundimin se përfitimet klinike të Ocaliva nuk janë të konfirmuara. Studimi 747-302 nuk ka treguar efikasitet më të madh se bari, krahasuar me placebon në parandalimin e përkeqësimit të sëmundjes ose vdekshmërisë. Gjithashtu, të dhënat mbështetëse dhe ato reale nuk ofruan evidenca të mjaftueshme për kundërpeshimin e rezultateve negative.
Në bazë të këtyre evidencave, CHMP rekomandoi revokimin e autorizimit për tregtimin e Ocaliva në Bashkimin Evropian. Pacientët, të cilët po trajtohen me Ocaliva, aktualisht duhet të konsultohen me mjekun e tyre mbi alternativat terapeutike të disponueshme. Siguria dhe mirëqenia e pacientëve mbeten përparësia absolute gjatë këtij tranzicioni.