nën32014

FDA aprovon një trajtim të ri për një formë të rrallë të hemofilisë

Administrata e Barnave dhe Ushqimit (FDA) në Shetet e Bashkuara ka miratuar një faktor antihemofilik rekombinant per trajtimin e episodeve hemorragjike te pacientët  e rritur me hemofili të fituar A (mungesë e faktorit VIII). Hemofilia e fituar A është një patologji hemorragjike e rrallë por e rrezikshme për jetën. Ajo shkaktohet nga zhvillimi i antitrupave (proteina të sistemit imunitar) të drejtuara kundër faktorit VIII,  proteinë e rëndësishme për koagulimin e gjakut. Kur FVIII çaktivizohet nga këta antitrupa, gjaku nuk mpikset normalisht me një gjakrrjedhje të vazhdueshme që mund të verifikohet spontanisht ose në vijim të një incidenti, ose ndërhyrjeje kirurgjikale. 
Ndryshe nga hemofilia e trashëguar, hemofilia e fituar A nuk është një sëmundje gjenetike dhe godet si meshkujt dhe femrat. Zhvillimi është lidhur me situata të tjera patologjike ose gjendje shëndetësore, si shtatzënia, tumori ose përdorimi i barnave të caktuara. Megjithatë, në më shumë se gjysmën e rasteve, asnjë shkaktar esencial nuk gjendet. Diagnoza mund të jetë e vështirë dhe problemi i gjakrrjedhjes mund ta bëjë të vështirë trajtimin.
''Aprovimi i këtij produkti jep një zgjidhje të rëndësishme terapeutike në trajtimin e pacientëve të prekur nga kjo sëmundje e rrallë'', shprehet Karen Midthun, drejtuese e Qendrës për Vlerësimin dhe Studimin e barnave biologjike në FDA.
Produkti i ri përmban një analog rekombinant të FVIII të derrit. Faktori VIII i derrit përdoret sepse është mjaft i ngjashëm me FVIII njerëzor për efikasitetin e tij në koagulimin e gjakut, por ka më pak mundësi të goditet nga antitrupat e kundërt me FaktorinVIII njerëzor që janë të pranishme në personat e prekur me hemofilinë e fituar A. 
Siguria dhe efikasiteti janë vlerësuar në një studim të vetëm klinik prej 29 pacientësh të rritur me hemofili të fituar A për një episod të rëndë hemorragjik. Studimi ka vërtetuar efikasitetin e trajtimit të këtyre rasteve dhe nuk janë identifikuar probleme sigurie. Produkti është quajtur ''bar jetim'' nga FDA sepse bari do të përdoret vetëm në trajtimin e kësaj sëmundjeje të rrallë.