qer82015
FDA aprovon një bar jetim për trajtimin e limfangioleiomiomatosis
Administrata e Barnave dhe Ushqimit në Shtetet e Bashkuara, ka aprovuar një bar të ri "sirolimus" për trajtimin e limfangioleiomiomatosis (LAM), një sëmundje shumë e rrallë e mushkërive që prek kryesisht femrat në moshë fertiliteti. Patologjia e rëndë karakterizohet nga përhapja e pakontrolluar e qelizave muskulore të buta, të cilat shumëfishohen në mënyrë progresive brenda mushkërive. Disa nga pasojat më të rënda janë modifikime cistike në mushkëri, zmadhim të enëve limfatike abdominale e pelvike dhe angiomiolipoma, duke shkaktuar probleme me frymëmarrjen. Jetëgjatësia mesatare e të sëmurave është 10-12 vjet. Përhapja e sëmundjes është rreth 2 raste për 5 për milionë femra në të gjithë botën.
Sirolimus është medikamenti i parë i aprovuar për trajtimin e kësaj patologjie. Ai është i disponueshëm në formë tabletash dhe solucion oral, i aprovuar fillimisht në 1999-ën si imunosupresor për të ndihmuar parandalimin e refuzimit të organeve kryesisht te pacientët me transplant në veshka. Meqë kompania prodhuese ka treguar se ky bar mund të ofrojë përmirësime të dukshme krahasuar me terapitë e momentit, ai u caktua si bar "jetim" dhe u aprovua me procedura të përshpejtuara.
Siguria dhe efikasiteti i sirolimus janë verifikuar në një studim klinik, i cili ka krahasuar barin me placebon në 89 pacientë. Trajtimi ka zgjatur 12 muaj, duke u ndjekur nga një periudhë vëzhgimi pa trajtim prej 12 muajsh të tjerë. Të dhënat fillestare u morën nga ndryshimi midis grupeve duke matur vëllimin e frymënxjerrjes në 1 sekondë (FEV1). Ndryshimi në zvogëlimin mesatar të FEV1 gjatë periudhës 12 mujore të trajtimit, ka qenë me rreth 153 ml. Pas ndërprerjes së mjekimit, funksioni i mushkërive ra në të njëjtën shkallë si me grupin e trajtuar me placebo.
Efektet e padëshiruara më të zakonshme që janë vënë re kanë qenë: ulçer e gojës dhe buzëve, diarre, dhembje barku, të përziera, dhembje fyti, akne, dhembje kraharori, ënjtje të këmbëve, infeksione të rrugëve të sipërme të frymëmarrjes, dhembje koke, marrje mendsh, dhembje muskulore dhe kolesterol i lartë. Efekte më të rënda anësore si dhe mbindjeshmëri e ënjtje (edema), janë vënë re te pacientë që i janë nënshtruar transplantit të veshkave./AIFA
Përktheu: Erjola Taga