gus282015
Hemofilia, hapa përpara drejt një formulimi të ri
Së fundi është bërë një hap i rëndësishëm drejt autorizimit për emetimin në treg nga Agjencia Evropiane e Barnave (EMA) të FIXFc, një formulim me veprim të zgjatur të faktorit IX rekombinant. Studimi klinik i fazës III ka si qëllim dokumentimin e sigurisë, efikasitetit dhe farmakokinetikës së barit në fëmijë më të vegjël se 12 vjeç me hemofili B të rëndë. Përfshirja në dosjen regjistruese të të dhënave pediatrike përfaqëson në fakt një ndër kushtet e parashikuara nga EMA në kërkesën për autorizimin e emetimit në treg të një trajtimi të ri për hemofilinë.
Në të vërtetë, kompania prodhuese "Biogen Idec e Sobi" e ka marrë aprovimin nga FDA dhe rFIXFc është aktualisht në përdorim në Shtetet e Bashkuara e po ashtu në Kanada, Australi dhe Japoni për kontrollin dhe parandalimin e eventeve hemorragjike, në menaxhimin e asistencës perioperatore dhe në profilaksinë e rutinës te të rriturit dhe fëmijët me hemofili.
Me studimin e fazës III që çoi në aprovimin e barit në Shtetet e Bashkuara është dokumentuar p.sh. se rFIXFc karakterizohet nga një kohëzgjatje domethënëse më shumë se normalja e faktorit IX rekombinant (82.1 orë). Kjo karakteristikë ka lejuar që me një administrim të vetëm çdo 1 ose 2 javë bari të arrijë një parandalim efikas të hemorragjisë në pacientët e rritur dhe te të rinjtë mbi 12 vjeç të prekur nga hemofilia e rëndë. Të dhënat e marra në popullatën pediatrike konfirmojnë atë të adultëve: fëmijët në profilaksi me rFiXFc kanë prezantuar një vlerë mesatare globale të hemorragjive totale dhe spontane mbi bazën vjetore me një normë ("Annualized bleeding rates" o ABR) prej 1.97. Gjithashtu vlera mesatare e Abr-së e lidhur me hemorragjitë spontane të artikulimeve rezultojnë të barazvlefshme me 0 dhe më shumë se një e treta e pjesëmarrësve në studim nuk ka pasur asnjë episod hemorragjik.
Në kompleks, 91.7% e episodeve hemorragjike janë mbajtur nën kontroll me një ose dy infuzione të barit. Për t'u nënvizuar fakti se nuk janë gjetur antitrupa inhibitorë kundër rFIXFc dhe se bari ka rezultuar përgjithësisht i tolerueshëm pa qenë sinjalizuar shfaqja e asnjë efekti anësor të rëndë.