dhj292017
Sëmundja Crohn, CHMP-ja aprovon terapinë e parë me staminale alogjenike
Hedhje në treg e molekulës eksperimentale Cx601 (darvadstrocel). Ky është rekomandimi i fundit i Komitetit të Barnave për Përdorim Njerëzor (CHMP) në Agjencinë Europiane të Barnave (EMA), si dhe i Komitetit për Terapitë e Përparuara (CAT).
Këtë e bën të ditur Takeda Pharmaceutical, që nënvizon se «përdorimi i Cx601 është parashikuar për trajtimin e fistulave perianale komplekse te pacientët e rritur, që vuajnë nga sëmundja e Crohn-it luminale joaktive ose lehtësisht aktive, në rastet në të cilat fistulat nuk kanë patur përmirësim pas të paktën një terapie konvencionale apo biologjike. Bëhet fjalë për terapinë e parë me qeliza staminale alogjenike që merr një përgjigje pozitive nga CHMP-ja në Europë. Cx601 është vlerësuar nga CAT-i, komisioni shkencor në EMA, i specializuar në Mjekimet për Terapitë e Përparuara, siç janë terapitë gjenike dhe qelizore. Mendimi pozitiv i CHMP-së bazohet në rezultatet e studimit qendror të TiGenix ADMIRE-CD.
Studimi ADMIRE-CD është një studim i fazës III, me përzgjedhje rastësore, gjysmë i verbër, i kontrolluar dhe i projektuar për të vlerësuar efikasitetin dhe sigurinë e molekulës eksperimentale Cx601. Rezultatet në 24 javë, publikuar në "The Lancet", kanë treguar se Cx601 ka patur një efektivitet statistikisht të dukshëm, përkundër grupit të kontrollit në endpoint-in primar të efikasitetit të kombinuar. Gjithashtu, frekuenca dhe tipologjia e eventeve të kundërta, të lidhura me trajtimin (jo serioze dhe serioze), numri i ndërprerjeve të nevojshme dhe atyre negative (më të zakonshmet ndër të cilat ishin abceset anale dhe proktalgjia), ishin të krahasueshme ndërmjet Cx601 dhe ecurisë së atyre që kishin marrë barin konvencional.
Të dhënat e fundit të vëzhgimit tregojnë se pas marrjes së Cx601, te pacientët me sëmundjen Crohn është vënë re një përmirësim me kohë të gjatë (për 52 javë) për fistulat anale komplekse dhe të rënda. Ky rekomandim, përfundon shënimi, do t'i dërgohet Komisionit Europian me një vendim paraprirës në muajt e ardhshëm".