mar92018
Diabeti neonatal. EMA rekomandon barin e parë për trajtim
Komiteti i Barnave për Përdorim Njerëzor (CHMP) i Agjencisë Europiane për Barnat (EMA) ka rekomanduar dhënien e autorizimit për hedhjen në treg në Bashkimin Europian të Amglidia-s (glibenclamide) për trajtimin e diabetit melit neonatal (NDM), një formë jashtëzakonisht e rrallë, e diagnostikuar në gjashtë muajt e parë të jetës, e rrezikshme për jetën dhe shumë dobësuese, shkaqet e së cilës janë gjetur në mutacione të ndryshme gjenetike.
Amglidia, formulimi i ri oral i një bari të autorizuar tashmë për trajtimin e diabetit të tipit 2, glibenclamide, është zhvilluar specifikisht për përdorim te të sapolindurit dhe te fëmijët me diabet neonatal dhe vepron në qelizat prodhuese të insulinës në pankreas, duke u lidhur me kanalet e potasit ATP-të varur (KATP) që kontrollojnë lëshimin. Te shumë të sapolindur me diabet neonatal, qelizat e pankreasit prodhojnë insulinë, por nuk janë në gjendje ta rilëshojnë në gjak, për shkak se mutacionet gjenetike i bëjnë jofunksionale kanalet KATP. Efekti i glibenclamide-s në kanalin KATP rikthen kapacitetin e qelizave për të rilëshuar insulinën në gjak. Formulimi i Amglidia-s ka si qëllim të bëjë të mundur një dozim më të kujdesshëm dhe specifik të glibenclamide-s për pacientët pediatrikë.
Deri më sot, diabeti neonatal është trajtuar me insulinë ose është bazuar te marrja off-label e tabletave të glibenclamide-s të aprovuara ekskluzivisht për të rriturit, të përziera me ujë dhe pastaj të marra nëpërmjet gojës me një shiringë, me rrezikun e gabimeve nëse merrej nën apo mbidozim. Dobitë e Amglidia-s janë mbështetur përveçse nga literatura, edhe nga të dhënat e një studimi për biodisponibilitetin dhe nga studimi Neogli. Për shkak të rasteve jashtëzakonisht të rralla të sëmundjes, vetëm 10 pacientë janë rekrutuar për studimin që ka treguar se kontrolli glicemik ka mbetur i qëndrueshëm pas kalimit nga tableta e grimcuar, te marrja e lëngshme nëpërmjet gojës.
Në janar 2016, Amglidia ka marrë emërtimin e barit jetim që, si gjithmonë në momentin e aprovimit, do të ekzaminohet nga Komiteti për Barnat Jetime (COMP) i EMA-s për të vendosur nëse informacionet që janë të disponueshme deri më sot, bëjnë të mundur mbajtjen e një statusi të tillë dhe i japin zhvilluesit dhjetë vjet ekskluziviteti në treg. Mendimi i shprehur nga CHMP-ja gjatë mbledhjes paraqet një hap të ndërmjetëm në rrugëtimin e Amglida-s drejt pacientëve dhe do të dërgohet tashmë në Komisionin Europian për marrjen e një vendimi mbi autorizimin për hedhje në treg në të gjithë Bashkimin Europian. Pas autorizimit, vendimet që kanë të bëjnë me çmimin dhe rimbursimin do të merren nga secili shtet anëtar, duke mbajtur parasysh rolin/përdorimin potencial të këtij bari në kontekstin e sistemit shëndetësor kombëtar.