nën62018
Fibroza cistike. Dy barna të reja përmirësojnë funksionin pulmonar
Sipas dy studimeve të publikuara në "New England Journal of Medicine", shtimi i tezacaftor-it e ivacaftor-it (barnat e reja që veprojnë mbi proteinën CFTR dhe që njihen me siglat VX-659 dhe VX-445) mund të përmirësojë funksionin pulmonar dhe përqendrimin e klorurit në djersë, në pjesën më të madhe të pacientëve me fibrozë cistike.
Kërkuesit kanë vlerësuar në studime paralele regjimet e terapisë së trefishtë te pacientët me dy çifte të mutacionit CFTR Phe508del, për të cilët terapia e zakonshme është tezacaftor-ivacaftor dhe te pacientët me një mutacion Phe508del, si dhe me mutacione të tjera Phe508del-MF, për të cilët nuk ekziston një trajtim standard.
Në studimin me VX-659, të udhëhequr nga Jane Davies (Kolegji Mbretëror i Londrës), pacientët me Phe508del-Phe508del, të sëmurët janë përzgjedhur në mënyrë rastësore për terapinë e trefishtë që përfshinte VX-659 400 mg/ditë (10 vetë), ose në grupin e kontrollit (11 vetë) për trajtimin me placebo dhe terapi standard.
Në studimin me VX-445, që u zhvillua nga grupi i Dominic Keating-ut (Spitali Alfred i Melburnit), pacientët me Phe508del-Phe508del janë përzgjedhur në mënyrë rastësore për placebo plus tezacaftor-ivacaftor (7 vetë), ose për terapinë e trefishtë me VX-445 200 mg/ditë (21 vetë).
Përsa iu përket pacientëve me Phe508del-MF, në studimin VX-659 janë përzgjedhur në mënyrë rastësore në grupin e kontrollit (10 vetë) ose të terapisë së trefishtë me 400 mg/ditë (11 vetë), 240 mg/ditë (10 vetë) ose 80 mg/ditë (11 vetë) të barit në studim.
Në studimin VX-445, përkundrazi, pacientët janë përzgjedhur në mënyrë rastësore për VX-445 50 mg (10 vetë), 100 mg (22 vetë) ose 200 mg (21 vetë) plus tezacaftor-ivacaftor ose për kontroll (12 vetë).
Në të dyja studimet, grupi i kontrollit në rastin e pacientëve me Phe508del-MF iu është nënshtruar tre placebove dhe jo terapisë standard. Terapia e trefishtë me VX-659 ka sjellë rritje mesatare të ndjeshme të përqindjes së vëllimit espirator të sforcuar në një minutë (FEV1) në pritje, deri në 9,7 pikë në grupin Phe508del-Phe508del dhe deri në 13,3 pikë në grupin Phe505del-MF.
Rezultatet e klorurit në djersë dhe rezultatet e cilësisë së jetës janë përmirësuar dukshëm në të dyja grupet e pacientëve. Edhe në studimin me VX-445, terapia e trefishtë ka shtuar përqindjen e FEV1 të pritshëm me 11 pikë në grupin Phe508del-Phe508del dhe me 13,8 pikë në grupin Phe508del-MF.
Për më tepër, përqendrimet e klorurit të djersës janë zvogëluar dhe rezultatet e cilësisë së jetës u përmirësuan në të dyja grupet. Në një editorial, Fernando Holguin (Universiteti i Kolorados), nënvizon se ka ende shumë të panjohura në lidhje me këtë trajtim, veçanërisht, mbi normat e përkeqësimit dhe të shtimit në peshë.
NEJM 2018. Doi: 10.1056/NEJMoa1807119
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1807119
NEJM 2018. Doi: 10.1056/NEJMoa1807120
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1807120
NEJM 2018. Doi: 10.1056/NEJMe1811996
https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMe1811996