kor292020
Anemia e qelizave në formë drapri. Mendim pozitiv i CHMP-së për crizanlizumabin
Komiteti i Barnave për Përdorim Njerëzor (CHMP) në Agjencinë Evropiane të Barnave (EMA) ka dhënë mendim pozitiv për crizanlizumabin në parandalimin e krizave të përsëritura vazo-okluzive (VOC) dhe të krizave të mëtejshme të dhimbjes te pacientët me anemi të qelizave në formë drapri, nga mosha 16 vjeç e sipër. Crizanlizumabi mund të administrohet si terapi shtesë përveç asaj me hidroksiure/hidroksikarbamide (Hu/Hc) ose si monoterapi te pacientët për të cilët Hu/ Hc është i papërshtatshëm ose jo i duhuri. Këtë e ka bërë të ditur Novartisi dhe, nëse miratohet nga Komisioni Evropian, crizanlizumabi do të jetë bari i parë i synuar në dispozicion për parandalimin e VOC te pacientët me anemi të qelizave drapër në Evropë.
"Mendimi pozitiv i CHMP-së është një hap i rëndësishëm përpara drejt disponueshmërisë së një bari novator, një armë që synon të parandalojë dhe të trajtojë fenomenin e vazo-okluzionit, krizat e dhimbshme dhe pasoja të tjera shkatërruese, tipike për këtë sëmundje", thotë Gian Luca Forni, president i Shoqatës Italiane të Talasemisë dhe Hemoglobinopatisë (SITE). Crizanlizumabi është bari biologjik i parë dhe i vetëm i synuar që vepron duke u lidhur me P-selektin, një proteinë ngjitëse qelizore që luan një rol qendror në ndërveprimet shumëqelizore të cilat mund të shkaktojnë vazo-okluzionin në aneminë e qelizave drapër. Megjithëse konsiderohet një sëmundje e rrallë, dhjetëra mijëra njerëz në Evropë vuajnë nga anemia e qelizave drapër.
Mendimi i CHMP-së bazohet në rezultatet e Sustain, një studim klinik 52-javor, me përzgjedhje rastësore dhe i kontrolluar me placebo, i cili tregoi se crizanlizumabi uli ndjeshëm normën mesatare vjetore të VOC në 1.63, në krahasim me 2.98 për placebon (p=0.010), një ulje e barasvlershme me 45%. Ulje në frekuencën VOC u vërejt mes pacientëve, pavarësisht nga gjenotipi i sëmundjes së qelizave drapër dhe/ose përdorimit të hidroksiuresë. Komisioni Evropian vlerëson rekomandimin e CHMP-së dhe përgjithësisht e bën të ditur vendimin e tij përfundimtar për rreth dy muaj. Për më tepër, Komiteti i Barnave Jetime po shqyrton aktualisht këshillimin e ruajtjes së përcaktimit "bar jetim" për crizanlizumabin.
Aktualisht, crizanlizumabi është aprovuar në Shtetet e Bashkuara dhe në shtatë vende të tjera për të reduktuar frekuencën e krizave vazo-okluzive te pacientët me anemi të qelizave drapër nga mosha 16 vjeç. "Mendimi pozitiv i CHMP-së për crizanlizumabin nënvizon potencialin e këtij medikamenti të ri në parandalimin e bllokimit të enëve dhe krizave të përsëritura të dhimbjes akute në aneminë e qelizave drapër, të cilat mund të ndikojnë në të gjitha aspektet e jetës së pacientëve", tha Susanne Schaffert, Phd, presidente e Novartis Oncology.
"Novartisi i është kushtuar inovacionit kudo që të ketë një nevojë të konsiderueshme të paplotësuar mjekësore dhe ne jemi mirënjohës për mbështetjen që kemi marrë nga komuniteti i pacientëve me anemi të qelizave në formë drapri, përfaqësuesit e tyre dhe ekspertët evropianë në mbarë botën".
Anna Capasso