dhj142020
Limfoma e qelizave mantelare. CHMP-ja shpreh mendim pozitiv për terapinë Car-T
Komiteti i Produkteve Mjekësore për Përdorim Njerëzor (CHMP) në Agjencinë Evropiane të Barnave (EMA) ka dhënë një mendim pozitiv mbi kërkesën e autorizimit për tregtim për KTE-X19, një terapi me bazë qelizat T, me receptor kimerik për antigjenin (Car, chimeric antigen receptor), si një trajtim i mundshëm për pacientët e rritur, me limfomë mantelare të rikthyeshme ose rezistente, pas dy ose më shumë linjave të terapisë sistemike, duke përfshirë një frenues të tiroksinë kinazës Bruton (Btk, tyrosine kinase Bruton).
Kjo u bë e ditur në një shënim të kompanisë Kite (grupi Gilead), e cila nënvizon se mendimi i CHMP-së rekomandon autorizimin me kusht, një rrugë e hyrjes së hershme për barnat që demonstrojnë efekte terapeutike premtuese, por për të cilat nuk ka të dhëna të plota. Rekomandimi i CHMP-së bazohet në raportin pozitiv përfitim-rrezik për KTE-X19, siç demonstrohet nga rezultatet e sigurisë dhe efikasitetit të studimit klinik ZUMA-2.
Limfoma mantelare është një formë e rrallë e limfomës jo-Hodgkin (NHL) që lind nga qelizat me origjinë në "zonën e mantelit" të nyjes limfatike dhe zakonisht, prek burrat mbi moshën 60 vjeç. Pacientët me limfomë mantelare të rikthyeshme ose rezistente, pas dy ose më shumë linjave të terapisë sistemike, duke përfshirë një frenues të tiroksinë kinazës të Brutonit (BTK), kanë një prognozë të dobët, me mbijetesë mesatare të përgjithshme prej 6 deri në 10 muaj.
Në Evropë vlerësohet që të paktën 7,400 njerëz diagnostikohen me limfomë mantelare çdo vit. KTE-X19 është një terapi e qelizave Car T anti-CD19, një metodë e personalizuar e trajtimit që përdor sistemin imunitar për të synuar qelizat kancerogjene. KTE-X19 përdor procesin e prodhimit të XLP, i cili përfshin pasurimin e limfociteve, një hap i domosdoshëm në disa neoplazi me qeliza B, ku limfoblastet qarkulluese janë një tipar i zakonshëm. Për arsye të përfitimit të tij të mundshëm në pacientët me nevoja të konsiderueshme të paplotësuara mjekësore, KTE-X19 ka marrë përcaktimin Priority MEdicine (PRIME) nga EMA.
Në Evropë, KTE-X19 nuk është aprovuar ende dhe për këtë arsye, mbetet një medikament eksperimental, efikasiteti dhe siguria e të cilit nuk janë përcaktuar. Komisioni Evropian do të shqyrtojë tashmë rekomandimin e CHMP-së dhe vendimi përfundimtar për autorizimin e hedhjes në treg pritet gjatë muajve të ardhshëm.