mar22018
Të rejat e fundit: Barnat që do të hyjnë në treg dhe ato që zgjerojnë veprimin e tyre
Kanë qenë pesë barna, përfshi dy barna jetime, ato që janë rekomanduar nga CHMP-ja, për t'u aprovuar nga ana e Agjencisë Europiane të Barnave EMA, në mbledhjen e fundit të shkurtit.
Është kërkuar autorizimi për hedhjen në treg të Amglidia-s (glibenclamide) (sulphonylurea e brezit të dytë) për trajtimin e diabetit melit te të sapolindurit, te subjektet e mitura dhe te fëmijët më të rritur (ky është trajtimi i parë me këtë indikim).
Duke qenë se diabeti neonatal është një sëmundje shumë e rrallë, këtij bari i është dhënë emërtimi "bar jetim", sipas opinionit të komitetit EMA për barnat jetime, që nënkupton, dhjetë vjet ekskluziviteti në treg. Diabeti neonatal është një formë jashtëzakonisht e rrallë e diabetit të diagnostikuar në gjashtë muajt e parë të jetës. Është një formë ligështuese dhe e rrezikshme për jetën për shkak të simptomave të shkaktuara nga nivelet e larta glicemike dhe nga rreziku i ketoacidozës. Mutacione të ndryshme gjenetike janë identifikuar si shkak i këtij lloj diabeti. Amglidia është një formulim i ri oral i glibenclamide-s, një bar i autorizuar tashmë për trajtimin e diabetit të tipit 2, i zhvilluar në këtë rast specifikisht për përdorim te të sapolindurit, te të miturit dhe fëmijët pak më të rritur, që vuajnë nga diabeti neonatal. Molekula vepron mbi qelizat që prodhojnë insulinën në pankreas duke u lidhur me një kanal potasi të ndjeshëm ndaj ATP-së (KATP-i) që kontrollon lëshimin e insulinës. Te shumë të sapolindur me diabet neonatal, qelizat e pankreasit prodhojnë insulinë, por nuk janë në gjendje ta çlirojnë në gjak për shkak se mutacionet në gjenet e tyre shkojnë në kanale KATP jofunksionale. Efekti i glibenclamide-s në kanalin KATP rikthen aftësinë e qelizave për të çliruar insulinën në gjak dhe këto efekte pritet të pakësojnë simptomat e diabetit neonatal.
Bari antitumoral Mylotarg (gemtuzumab ozogamycin) ka marrë mbështetje pozitive për trajtimin e leuçemisë mieloide akute te pacientët 15 vjeç e sipër, duke u ofruar pacientëve të rinj një opsion të ri trajtimi. Edhe ky bar ka marrë emërtimin e barit jetim.
Komiteti ka rekomanduar edhe hedhjen në treg të Alpivab-it (peramivir), një antiviral endovenoz për trajtimin e gripit të thjeshtë, pa komplikacione. Mendim pozitiv është shprehur edhe për dy aplikime për terapinë mbajtëse të pacientëve të rritur me bronkopneumopati obstruktive kronike: Chf 5993 (beclomethasone dipropionate anhydrous/formoterol fumarate dihydrate/glycopyrronium) dhe Trydonis (me të njëjtin kombinim). Bëhet fjalë për një kombinim të trefishtë në formën e një glukokortikoidi që merret me inhalim, një agonist me veprim të gjatë i receptorit beta-2 dhe një antagonist muskarinik, edhe ky me veprim të gjatë. Ndërkohë që beclometasone redukton inflamacionin e mushkërive, formoteroli dhe glycopyrronium-i rilëshojnë muskulaturën e butë bronkiale duke favorizuar zgjerimin e rrugëve të ajrit dhe duke lehtësuar kështu frymëmarrjen.
Por, CHMP-ja ka shprehur opinion negativ sa i përket Nerlynx-it (neratinib) për trajtimin e kancerit të gjirit, ashtu si edhe për një zgjerim indikacioni të Sutent-it (sunitinib). Ky i fundit, siç dihet, përfshihet në trajtimin e formave të ndryshme tumorale (stromal gastrointestinal, neuroendokrin pankreatik, me qeliza renale metastatike), por provat e dhëna në favor të një përdorimi për vonimin e përsëritjes së kancerit të qelizave renale, pas heqjes me kirurgji, janë konsideruar bindëse nga CHMP-ja.
Ja edhe gjashtë zgjerime indikacionesh.
1) Bosulif (bosutinib): mori indikim për leuceminë kronike mieloide kronike të sapodiagnostikuar në kromozomin Filadelfia, në fazë kronike;
2) Feraccru (ferric maltol): ka ruajtur indikacionin te të rriturit për trajtimin e mungesës së hekurit, por sipas modifikimit të fundit, nga trajtimi me të do të përjashtohen pacientët me sëmundje inflamatore intestinale.
3) Isentress (raltegravir): antiretrovirali anti-HIV, ka marrë vetëm një modifikim jo domethënës në diçiturën, që lidhet me zgjerimin e mëparshëm për të sapolindurit.
4) Kineret (anakinra): bari imunosupresiv i indikuar në artritin reumatoid, ka marrë një zgjerim të rëndësishëm për trajtimin e sëmundjes së stillit, një patologji e rrallë që shkakton inflamacion të artikulacioneve, afshe të nxehta dhe temperaturë te të rriturit dhe fëmijët;
5) Lynparza (olaparib), bar i indikuar për tumoret epiteliale me mutacione brca, do ta modifikojë diçiturën e formulimit të ri në kompresa, duke lejuar dozim më të madh dhe numër më të vogël marrjesh, në krahasim me kapsulat ekzistuese;
6) Xgeva (denosumab), antiresorbent i kockave, do të bëjë gjithashtu një ndryshim në përkufizim, që ka lidhje me një zgjerim të mëparshëm: jo më për parandalimin e eventeve të lidhura me skeletin te të rriturit "me metastaza kockash nga tumoret solide", por vetëm "me procese malinje që përfshijnë edhe kockën".
Duhet theksuar edhe mohimin e një kërkese për shtyrjen e indikacionit, që lidhet me Zydelig-un (idelalisib) për trajtimin e leucemisë kronike limfatike. (A.Z.)